Оперативно о главном
FDA одобрило еще один препарат для лечения болезни Помпе у пациентов старше 8 лет
25 мая Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Lumizyme (альглюкозидаза альфа) для лечения пациентов с болезнью Помпе (гликогеноз II типа) в возрасте старше 8 лет.
Болезнь Помпе – редкое генетическое нарушение, которое встречается у 1 из 40-300 тыс. детей. При этой патологии развивается дефицит кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Основными симптомами болезни Помпе являются мышечная слабость и прогрессирующая слабость дыхательных мышц. Смерть наступает в результате дыхательной недостаточности. Lumizyme замещает недостаток фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Следует отметить, что препарат может вызывать серьезные аллергические реакции, в том числе и анафилактический шок.
В настоящее время в США доступен один препарат для лечения болезни Помпе – Myozyme. Поскольку эффективность нового лекарственного средства определялась в исследовании с участием только пациентов старше 8 лет, в настоящее время все дети с данным заболеванием младше этого возраста должны применять Myozyme.
Оба препарата (Myozyme и Lumizyme) производит компания Genzyme.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Полная версия статьи в формате .pdf »
СТАТТІ ЗА ТЕМОЮ
Як відомо, кальцій бере участь у низці життєво важливих функцій. Хоча більшість досліджень добавок кальцію фокусувалися переважно на стані кісткової тканини та профілактиці остеопорозу, сприятливий вплив цього мінералу є значно ширшим і включає протидію артеріальній гіпертензії (передусім у осіб молодого віку, вагітних та потомства матерів, які приймали достатню кількість кальцію під час вагітності), профілактику колоректальних аденом, зниження вмісту холестерину тощо (Cormick G., Belizan J.M., 2019)....
Після десятиліть, а часом і запеклих суперечок про переваги та недоліки застосування глюкокортикоїдів (ГК) досягнута певна конвергенція. Сучасні рекомендації лікування таких захворювань, як ревматоїдний артрит (РА), ревматична поліміалгія (РПМ) та васкуліт великих судин відображають поточний стан консенсусу терапії ГК. Однак залишаються відкритими питання щодо можливості тривалого лікування дуже низькими дозами ГК у пацієнтів із РА, а також успішності пошуку інноваційних ГК (лігандів ГК-рецепторів) із покращеним співвідношенням користь/ризик....
Серед препаратів, які мають велику доказову базу щодо лікування пацієнтів із захворюваннями дихальних шляхів з алергічним компонентом, особливий інтерес становлять антагоністи лейкотрієнових рецепторів (АЛТР). Ці препарати мають хорошу переносимість у дорослих та дітей, а також, на відміну від інгаляційних кортикостероїдів (ІКС), характеризуються високим комплаєнсом, тому посідають чільне місце в лікуванні пацієнтів із респіраторною патологією. У лютому відбувся міждисциплінарний конгрес із міжнародною участю «Життя без алергії International» за участю провідних вітчизняних міжнародних експертів. Слово мав президент Асоціації алергологів України, професор кафедри фтизіатрії та пульмонології Національного університету охорони здоров’я України ім. П.Л. Шупика (м. Київ), доктор медичних наук Сергій Вікторович Зайков із доповіддю «Місце АЛТР у лікуванні пацієнтів із респіраторною патологією». ...
Розбір клінічного випадку...