27 березня, 2015
Оперативно о главном
FDA одобрило еще один препарат для лечения болезни Помпе у пациентов старше 8 лет
25 мая Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Lumizyme (альглюкозидаза альфа) для лечения пациентов с болезнью Помпе (гликогеноз II типа) в возрасте старше 8 лет.
Болезнь Помпе – редкое генетическое нарушение, которое встречается у 1 из 40-300 тыс. детей. При этой патологии развивается дефицит кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Основными симптомами болезни Помпе являются мышечная слабость и прогрессирующая слабость дыхательных мышц. Смерть наступает в результате дыхательной недостаточности. Lumizyme замещает недостаток фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Следует отметить, что препарат может вызывать серьезные аллергические реакции, в том числе и анафилактический шок.
В настоящее время в США доступен один препарат для лечения болезни Помпе – Myozyme. Поскольку эффективность нового лекарственного средства определялась в исследовании с участием только пациентов старше 8 лет, в настоящее время все дети с данным заболеванием младше этого возраста должны применять Myozyme.
Оба препарата (Myozyme и Lumizyme) производит компания Genzyme.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov