27 березня, 2015
Оперативно о главном
26 февраля FDA одобрило применение велаглюцеразы альфа в инъекциях (VPRIV) для лечения детей и взрослых с редким наследственным заболеванием – болезнью Гоше.
Болезнь Гоше – лизосомальная болезнь накопления, которая развивается при дефиците фермента глюкоцереброзидазы. При этом в печени, селезенке, костях, костном мозге и нервной системе накапливаются липиды, что может нарушать работу различных органов и систем. В среднем заболевание встречается у 1 на 50-100 тыс. человек.
VPRIV может применяться в качестве долгосрочной заместительной энзимотерапии болезни Гоше 1 типа – наиболее распространенной формы данного генетического нарушения – и является альтернативой препарату Церезим/Cerezyme (имиглуцераза).
Безопасность и эффективность VPRIV изучались в трех клинических исследованиях с участием 82 пациентов с болезнью Гоше 1 типа в возрасте старше 4 лет, которых перевели на терапию VPRIV после приема препарата Церезим. Наиболее частыми побочными явлениями при применении VPRIV были аллергические реакции, головная боль, головокружение, абдоминальная боль, боль в спине и суставах, тошнота, общее недомогание, лихорадка и удлинение активированного частичного тромбопластинового времени.
Препарат VPRIV производит компания Human Genetic Therapies Inc.