27 березня, 2015
Рак – не приговор
В настоящее время в Украине официально зарегистрировано 2700 больных с диагнозом миелоидный лейкоз, который до недавнего времени звучал для них как приговор. Однако благодаря усилиям Министерства здравоохранения Украины и поддержке фармацевтической компании Novartis у этих людей появилась возможность вернуться к полноценной активной жизни.
6 июня в Информационном агентстве УНИАН состоялась
пресс-конференция, посвященная реализации первого этапа
медико-социального проекта «Право Жить», одной из задач которого является предоставление больным хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) возможности бесплатно получать терапию революционным современным препаратом Гливек.
Распространенность ХМЛ в Украине составляет 1,33 на 100 тыс. населения. До появления в 2001 г. иматиниба (Гливек) 20-30% пациентов с этим диагнозом умирали в первые два года от начала заболевания, еще 25% – в каждый последующий год.
Гливек (иматиниб) – представитель нового класса химиотерапевтических препаратов, действующих на молекулярные мишени в структуре опухолевых клеток или на молекулярные продукты их синтеза (таргетная цитостатическая терапия). Иматиниб ингибирует тирозинкиназу рецепторов трех видов – BcrAbl, SCF и PDGF. В патогенезе ХМЛ огромное значение имеет подавление модифицированного тирозинкиназного рецептора BcrAbl (Ph, филадельфийская хромосома) – химерного гена, образованного в результате транслокации t(9;22) и вовлеченного в процессы злокачественного роста. BcrAbl способен генерировать внутриклеточный сигнал пролиферации даже в отсутствии лиганда, таким образом играя ведущую роль в канцерогенезе Ph-положительных лейкозов и опухолевой прогрессии. Главным патогенетическим событием, приводящим к развитию ХМЛ, является соматическая мутация, возникающая в плюрипотентной гемопоэтической стволовой клетке. Блокада тирозинкиназы Bcr-Abl приводит к подавлению опухолевого роста.
Результаты применения препарата Гливек продемонстрировали потенциальную возможность воздействовать на конкретные молекулы-мишени, играющие важную роль в патогенезе злокачественного новообразования. Так, при создании реагентов для анализа молекулярных мишеней было обнаружено, что эти же реагенты могут быть полезны и при рандомизации пациентов для лечения конкретным препаратом. В перспективе определение молекулярных мишеней позволит легко идентифицировать главное патогенетическое звено на ранних стадиях рака и благодаря этому достигать отличных результатов. Таким образом, глобальной целью является обнаружение ранних патогенетических событий при каждой форме рака и создании препаратов, специфически воздействующих на эти аномалии.
Использование стандартного цитогенетического исследования позволяет проанализировать весь набор хромосом в клетке и выявить различные кариотипические аномалии. Однако необходимо учитывать некоторые погрешности метода: даже при максимальном разрешении он способен выявлять только сравнительно крупные нарушения хромосом; кроме того, для анализа берутся только клетки в митозе, что обусловливает относительно низкую разрешающую способность цитогенетического метода – 1-5% клеток. Более чувствительным методом для анализа даже минимальной остаточной болезни является метод флуоресцентной гибридизации in situ (FISH), с помощью которого можно проанализировать большее количество клеток (более 500). Флуоресцентную гибридизацию можно применять и для неделящихся клеток с низкой пролиферативной активностью, характерных для минимальной остаточной болезни. Цитогенетический ответ определяется по проценту Ph+-клеток в костном мозге: полный – 0%, частичный – менее 35%, минимальный – 35-90%, нет ответа – более 90%. Большим цитогенетическим ответом на терапию считается достижение уровня Ph+-клеток в костном мозге 0-35%.
Производитель Гливека компания Novartis – мировой лидер в борьбе с онкологическими болезнями. Только за последние пять лет препараты этой компании помогли продлить и спасти жизнь более 2 млн пациентов во всем мире. На сегодня Novartis помогает реализовывать программы по спасению жизни больных ХМЛ более чем в 80 странах мира. Теперь к ним присоединилась и Украина. В странах с развитой системой обязательного медицинского страхования лечение пациентов с ХМЛ на 100% обеспечивает государство. В странах с ограниченными возможностями охраны здоровья населения внедряются совместные программы профильных министерств и компании Novartis.
В Украине впервые для лечения ХМЛ препарат был применен в 2001 г. по инициативе специалистов Научного центра радиационной медицины АМН Украины и МЗ Украины (всего у 20 пациентов). Однако большинство больных не имели доступа к жизненно необходимому для них лечению. Ситуация изменилась только в нынешнем году. В рамках государственной программы «Право Жить» до 2012 г. планируется обеспечить Гливеком всех больных ХМЛ. Согласно условиям программы в 2008 г. лечением будут обеспечены 600 пациентов с ХМЛ, из них 30% за счет государственных закупок, 70% – благодаря компании Novartis. В последующие годы квоты будут постепенно уравниваться: в 2009 г. государственные закупки препарата Гливек предположительно составят 35%, в 2010 г. – 40%, в 2011 г. – 50%.
Министр здравоохранения Украины Василий Михайлович Князевич рассказал о задачах и этапах реализации программы «Право Жить».
– Первоочередной задачей программы является выявление всех больных ХМЛ и создание учетной базы, которую будет курировать Научный центр радиационной медицины АМН Украины. Для выявления всех потенциальных пациентов и начала контролированной терапии планируется создать межрегиональные центры диагностики и лечения ХМЛ, в которых будет проводиться диагностика пациентов на цитогенетическом и молекулярном уровнях, а также предоставляться консультативная помощь.
Кроме того, предусмотрена система повышения квалификации профильных специалистов – гематологов, молекулярных генетиков, цитогенетиков. С этой целью запланировано проведение Первой школы гематологов с участием специалистов из России. Психологическую и информационную поддержку пациентов осуществляет Всеукраинская общественная организация «Ассоциация больных хроническим миелолейкозом «Осанна». Все эти шаги необходимы для последующего целенаправленного обеспечения медикаментозной терапией всех больных ХМЛ.
Главный гематолог МЗ Украины, доктор медицинских наук, профессор Станислав Владимирович Выдыборец акцентировал внимание присутствующих на особенностях и методах повышения эффективности применения препарата Гливек.
– Для грамотного применения этого противоопухолевого препарата необходим комплекс сложных цитогенетических исследований для каждого пациента. Тем не менее в некоторых случаях использование ингибитора тирозинкиназы не дает результата, что может быть обусловлено наличием параллельной сигнальной системы киназ. Однако в любом случае и отбор кандидатов на проведение лечения Гливеком, и контроль его эффективности следует проводить с применением цитогенетических методов каждые 6-12 мес. Получение значительного цитогенетического ответа к 12-му месяцу терапии ассоциируется с достижением полного цитогенетического ответа и дальнейшим благоприятным течением заболевания. Частота полных цитогенетических ответов на Гливек выше, нежели на применяемые ранее лекарственные средства, что позволяет рассчитывать на увеличение выживаемости пациентов, принимающих этот препарат.
В настоящее время проведение диагностических исследований такого уровня возможно в Научном центре радиационной медицины АМН Украины (г. Киев), Институте гематологии и трансфузиологии АМН Украины (г. Киев), Институте патологии крови и трансфузионной медицины (г. Львов). Однако в связи с большим привлечением больных ХМЛ в рамках программы «Право Жить» нагрузка на эти диагностические центры значительно увеличится. Следовательно, одной из первостепенных задач программы является усиление имеющейся диагностической базы и ее расширение в будущем.
Согласно мировым данным, на поздних стадиях ХМЛ при помощи Гливека достичь полного очищения костного мозга от мутировавших клеток удается в 50-60% случаев, а при своевременном лечении – у 90% (!) пациентов.
К счастью, дети хроническим миелолейкозом болеют редко: на сегодня в Украине диагноз ХМЛ установлен у 30 детей. Эта категория больных будет обеспечена столь необходимым для них препаратом в первую очередь.
Успешное применение Гливека, способного элиминировать клоны клеток, несущих Ph-хромосому, стало революционным прорывом в терапии ХМЛ, что позволяет надеяться на увеличение выживаемости больных. Высокая эффективность Гливека при ХМЛ изменила прогностическое значение ряда клинических характеристик, которые ранее ассоциировались с неблагоприятным течением этого заболевания. Наиболее важным условием долгосрочного прогнозирования течения ХМЛ является достижение полного цитогенетического ответа и большого молекулярного ответа на ранних сроках после начала лечения. На сегодня основной нашей задачей является как можно более точное определение реальной эффективности препарата.
Генеральный менеджер компании Novartis по странам СНГ Александр Ефремов:
– Разработанная и представляемая сегодня программа «Право Жить» на самом деле демонстрирует очень важные изменения, происходящие в подходах государства к сохранению здоровья граждан.
Очевидно, что двигаясь к Европейской интеграции, достаточно серьезные изменения должны быть сделаны в системе оказания медицинской помощи и в системе лекарственного обеспечения граждан.
Министерство Здравоохранения применило достаточно новый для Украины подход, основанный на долгосрочном партнерстве между государством, ассоциацией больных и фармацевтическим производителем.
Этот подход, базирующийся на совместных действиях, софинансировании и принципе социальной и этической ответственности частного бизнеса, позволил сделать прорыв в доступности дорогостоящего лечения для тысяч больных на территории Украины.
Думаю, этот подход станет образцом для многих компаний в Украине, но нам особенно приятно, что компания «Новартис» сделала это первой.
Директор отдела онкологических препаратов компании Novartis, кандидат медицинских наук Юлия Сидорова рассказала об экономических предпосылках инициации программы «Право Жить».
– Создание Гливека – очень сложный научно-технологический процесс, требующий огромных материальных затрат. Подобные препараты часто называют «микросхемой в таблетке». В связи с этим лечение онкологических пациентов не может не быть дорогим. В странах, в которых система страховой медицины не развита или не может профинансировать лечение таких больных, наша компания внедряет подобные гуманитарные программы, чтобы решить проблему больных ХМЛ на современном уровне.
«Право Жить» – инновационная программа, которая позволит существенно продлить жизнь больных ХМЛ. Проделана огромная работа по выявлению и цитогенетической диагностике заболевания, подготовлены необходимые руководящие и согласительные документы, пошагово распределена ответственность, выполнено множество промежуточных шагов, и сегодня около 600 наших граждан получили право на жизнь.
Подготовила Алена Бугаева