1-2 листопада цього року у м. Києві за підтримки Національної дитячої спеціалізованої лікарні «ОХМАТДИТ» МОЗ України та Всеукраїнської орфанної метаболічної академії відбулася наукова конференція з міжнародною участю «Спадкові орфанні захворювання – ​міждисциплінарні діалоги». У рамках заходу ціла секція була присвячена лізосомальним хворобам накопичення, в тому числі хворобі Гоше. Про цю рідкісну недугу говорили іноземні гості, які представили цікаві доповіді про сучасні підходи до її раннього виявлення та лікування, а українські фахівці обговорили основні аспекти діагностики найпоширенішої лізосомальної хвороби накопичення та поділились успішним досвідом ферментнозамісної терапії (ФЗТ) в Україні.