Спінальна м’язова атрофія (СМА) – це рідкісне (орфанне) захворювання, пов’язане з дегенерацією мотонейронів переднього рогу спинного мозку, що призводить до атрофії та слабкості м’язів тулуба і кінцівок. На жаль, сьогодні скринінг СМА не проводиться у багатьох країнах світу, що зумовлює відтермінування початку патогенетичного лікування і зростання ризику інвалідизації та ранньої смертності серед новонароджених і дітей раннього віку.