26 лютого, 2018
FDA планирует рассмотреть возможность одобрения экспериментального препарата для лечения муковисцидоза
29 января компания Corbus Pharmaceuticals Holdings Inc. сообщила о решении FDA рассмотреть экспериментальный препарат ленабасум для лечения муковисцидоза без исследования его эффективности в улучшении функции легких по результатам спирометрии. Это позволит сократить время и затраты на пути к выведению препарата на фармацевтический рынок.
В клиническом исследовании ІІ фазы с участием 85 пациентов с муковисцидозом ленабасум продемонстрировал дозозависимое уменьшение количества легочных обострений, требующих внутривенного введения антибиотиков. В когорте самой высокой дозы ленабасума (20 мг 2 р/день) зафиксировано снижение частоты приступов на 75% в пересчете на год.
Производитель ленабасума – компания Corbus Pharmaceuticals получила поддержку от Фонда муковисцидоза для проведения клинического испытания IIb фазы, в котором будет изучаться эффективность препарата у 415 пациентов с муковисцидозом и повышенным риском легочных обострений. Это первое клиническое исследование с участием пациентов с муковисцидозом, в котором в качестве первичной конечной точки выбрана частота легочных обострений, а не традиционный показатель объема форсированного выдоха за 1-ю секунду (ОФВ1), ведь для того, чтобы показать улучшение функции легких по ОФВ1, необходимы гораздо большее число участников (>1500) и продолжительность наблюдения не менее года.
Муковисцидоз – хроническое жизнеугрожающее системное заболевание, обусловленное мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза и характеризующееся поражением желез внешней секреции, тяжелыми нарушениями функций органов дыхания и желудочно-кишечного тракта. Легочные воспалительные обострения ассоциируются с острым ухудшением респираторной симптоматики, иногда они приводят к необратимому повреждению легких и даже к смерти.
Ленабасум представляет собой высокоочищенную композицию ажелумовой кислоты – синтетического каннабиноидного производного непсихоактивного метаболита тетрагидроканнабинола. Этот низкомолекулярный избирательный агонист каннабиноидных рецепторов CB2 преимущественно связывается с таковыми на активированных иммуноцитах и фибробластах. Активация CB2 уменьшает воспаление, ускоряет бактериальную элиминацию и останавливает фиброз. Происходит переключение эндогенного каскада с выработки эйкозаноидных провоспалительных медиаторов на продуцирование специализированных медиаторов, устраняющих хроническое воспаление и процесс фибротизации. Кроме того, ленабасум уменьшает выраженность воспаления, не подавляя иммунную систему. При этом эффективность ленабасума не зависит от специфики мутаций, вызывающих заболевание.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 3 (424), лютий 2018 р.