31 грудня, 2015

Влияние новой лекарственной комбинации на основную причину муковисцидоза

Новый вариант терапии муковисцидоза, разработанный группой зарубежных ученых, способен восстановить функцию белка, дефект которого лежит в основе этого заболевания. Данные исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine. По результатам клинических испытаний III фазы в 187 медицинских центрах, лечение ивакафтором в сочетании с экспериментальным препаратом, получившим название люмакафтор, привело к улучшению функции легких и значительному снижению частоты госпитализаций и потребности в антибиотикотерапии у пациентов с наиболее распространенной формой муковисцидоза (двумя копиями генной мутации F508del). Белок CFTR контролирует водно-солевой баланс в клетках легких. У больных муковисцидозом функция этого белка нарушена, в результате происходит накопление вязкого секрета и наблюдается высокий риск присоединения бактериальной инфекции. Современные препараты способны предотвращать возможные последствия, но не влияют на основную причину патологии. Как показано в ранних исследованиях, ивакафтор восстанавливает функцию CFTR лишь в 4% случаев муковисцидоза (у тех больных, у которых белок расположен на поверхности клетки). Люмакафтор, в свою очередь, способствует перемещению поврежденного белка на поверхность клетки, поэтому при его сочетании c ивакафтором результативность терапии повышается. В клинических испытаниях 1108 пациентов с муковисцидозом в течение 6 мес получали люмакафтор 600 мг 1 р/день (либо 400 мг 2 р/день) и ивакафтор 250 мг 2 р/день или плацебо. После 6 мес лечения у участников, принимавших комбинацию препаратов, наблюдались явные улучшения: уже на 14-й день объем форсированного выдоха за 1-ю секунду (ОФВ₁) увеличился в среднем на 2,6-4%; частота обострений уменьшилась на 39%; осложнений, требующих госпитализации и в/в введения антибиотиков, – на 56% (статистически значимые результаты). Некоторые пациенты начали набирать вес. Автор исследования М.П. Бойл считает, что предложенная терапия, позволяющая влиять на основную причину заболевания, является значимым достижением в данной сфере. В настоящее время новая схема лечения находится на рассмотрении в Управлении по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (FDA). Boyle M.P., Wainwright C.E., Elborn J.S. et al. Novel drug combo improves function of cystic fibrosis protein. Science Daily, 20 May 2015.