31 січня, 2017
Впечатляющие результаты исследования препарата на основе каннабидиола для лечения синдрома Леннокса-Гасто
Фармацевтическая компания GW Pharmaceuticals сообщила об успешных результатах клинических испытаний III фазы препарата Эпидиолекс (Epidiolex) на основе очищенного каннабидиола в терапии синдрома Леннокса-Гасто (СЛГ). Как и синдром Драве, СЛГ является редкой и тяжелой формой эпилепсии детского возраста, особенно трудно поддающейся лечению.
В двойном слепом плацебо-контролированном исследовании принял участие 171 пациент с резистентной формой СЛГ (средний возраст – 15 лет, среднее число приступов атонических, тонических или тонико-клонических судорог в месяц – 74). Больные были рандомизированы для получения Эпидиолекса (20 мг/кг/день) или плацебо на протяжении 14 нед в дополнение к стандартному лечению противоэпилептическими препаратами.
Согласно полученным данным, экспериментальная терапия по сравнению с плацебо ассоциировалась со значительным сокращением частоты судорожных припадков (44% vs 22%; р=0,0135). Различие в эффективности препарата каннабидиола и плацебо проявилось в 1-й месяц лечения и сохранялось в течение всего периода исследования. У всех участников основной группы была отмечена хорошая переносимость лекарственного средства. В общей сложности 86% больных в группе Эпидиолекса и 69% пациентов, получавших плацебо, сообщили о появлении легких или умеренных нежелательных явлений, среди которых наиболее частыми были диарея, сонливость, снижение аппетита, гипертермия и рвота. Серьезные нежелательные явления были зафиксированы у 20 пациентов в группе активной терапии и у 4 участников группы плацебо; в группе активной терапии в связи с побочными эффектами отказались от лечения 12 участников, тогда как в контрольной группе лечение прекратил только 1 пациент.
Таким образом, у больных СЛГ, рефрактерных к терапии, Эпидиолекс способствовал клинически значимому сокращению судорожных приступов с приемлемой безопасностью и хорошим профилем переносимости.
В предыдущих исследованиях III фазы Эпидиолекс продемонстрировал эффективность у детей и подростков с синдромом Драве. Согласно результатам, опубликованным в марте этого года, количество приступов за 1 мес в среднем сократилось на 39% (13% в группе плацебо; p=0,01). На данный момент GW Pharmaceuticals проводит 2-й этап исследований III фазы (n=225) с целью определения оптимальной дозы препарата каннабидиола для лечения СЛГ. Компания также начала испытания III фазы Эпидиолекса в терапии туберозного склероза и младенческих судорог (инфантильных спазмов).
Laux L. et al. Topline Results Positive for Cannabidiol in LennoxGastaut. Medscape, 27 Jun 2016.