20 листопада, 2025
Революційний етап у терапії системного червоного вовчака: клітинне лікування демонструє потенціал тривалої ремісії
Медичний центр Каліфорнійського університету (США) розпочав клінічне дослідження інноваційної клітинної терапії FT819, яка може забезпечити тривалу ремісію в пацієнтів із системним червоним вовчаком (СЧВ). Це перша терапія нового класу, створена не із клітин пацієнта, а зі стандартної лінії індукованих плюрипотентних стовбурових клітин (iPSC), що дозволяє уникнути тривалого та складного процесу персоналізованого виробництва CAR Т-клітин.
FT819 – це генетично модифіковані Т-клітини з химерним антигенним рецептором (CAR), здатні вибірково знищувати автоактивовані В-клітини, які відіграють ключову роль у патогенезі СЧВ. Розробником терапії є компанія Fate Therapeutics. У квітні 2025 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) надало продукту статус «передової регенеративної терапії», що свідчить про його значний терапевтичний потенціал і прискорює регуляторний шлях.
Однією з перших учасниць випробування стала 41-річна мешканка Ірвайна (штат Каліфорнія), яка продемонструвала різке зменшення симптомів і суттєве покращення якості життя. За словами ревматологині докторки медичних наук Шітал Десай, пацієнтка вперше за 18 років змогла повернутися до повноцінного функціонування. «Я по-справжньому зворушена і вражена цією трансформацією, – зазначила лікарка. – Ця жінка роками боролася із безперервною гарячкою, нестерпним болем у суглобах, вовчаковим нефритом та виснаженням настільки глибоким, що спала 18–20 годин на добу, попри всі доступні методи лікування».
Системний червоний вовчак залишається одним із найскладніших автоімунних захворювань, що вражає близько 30-50 осіб на 100 000 населення. СЧВ потребує агресивної імуномодулювальної терапії, однак доступні препарати часто не забезпечують достатнього контролю хвороби та не запобігають прогресуванню органного ураження. Саме тому нові підходи, здатні впливати на ключові механізми автоімунітету, викликають особливий інтерес.
На відміну від традиційних CAR Т-терапій, FT819 не потребує збору та модифікації власних клітин пацієнта – препарат доступний як «готовий до використання». Такий підхід може значно скоротити час до початку лікування, уникнути імунних ускладнень, пов’язаних з індивідуальними клітинними відмінностями, і зменшити перебування пацієнтів у стаціонарі.
Ранні результати свідчать про можливість досягнення тривалої ремісії у хворих із середньотяжким і тяжким перебігом СЧВ, які не відповідають на стандартне лікування. З огляду на механізм дії, FT819 також досліджується при ідіопатичному запальному міозиті, системній склеродермії та окремих формах васкулітів – захворюваннях, у яких автоактивовані В-клітини відіграють центральну роль.
Учасники дослідження першої фази перебуватимуть під ретельним наглядом протягом двох років для оцінки безпеки, фармакокінетики та потенціалу довготривалої ремісії. Проєкт фінансується Каліфорнійським інститутом регенеративної медицини і є частиною ширшої стратегії прискореного впровадження клітинних і генних терапій. І хоча результати ще попередні, поява універсальної CAR Т-терапії для автоімунних захворювань може стати переломним моментом у ревматології – кроком до більш таргетного, ефективного та довготривалого контролю хвороби.
Джерело: https://www.news-medical.net/news/20251117/UCI-Health-launches-clinical-trial-to-test-investigational-cell-therapy-for-lupus.aspx