19 березня, 2025
Перший випадок смерті після застосування генної терапії для лікування м’язової дистрофії Дюшена
Компанія Sarepta Therapeutics повідомила у вівторок, 18 березня 2025 року, що їхній молодий пацієнт помер під час прийому генної терапії проти м’язової дистрофії Дюшена (МДД). Смерть спричинило гостре ураження печінки, знайомий медикам побічний ефект терапії, ідеться в заяві компанії. За словами спеціалістів Sarepta, це перший відомий летальний випадок у результаті лікування, яке вже застосовували понад 800 пацієнтів. Фахівці заявили, що в померлого пацієнта нещодавно була інфекція, яка могла викликати пошкодження печінки. Компанія оголосила, що планує оновити інформацію про призначення Elevidys, щоб відобразити цей нещасний випадок.
Препарат Elevidys (діюча речовина – деландістрогену моксепарвовек) створений для генного лікування м’язової дистрофії Дюшена. МДД, поширена патологія, спричиняє слабкість м’язів, що зрештою призводить до дегенерації скелетних і серцевого м’язів. Розлад викликаний мутаціями в гені, що веде до нестачі білка дистрофіну, критичного для здоров’я м’язів. Без функціонального дистрофіну пацієнти відчувають прогресуючу слабкість і кардіореспіраторні ускладнення. Elevidys забезпечує ген мікродистрофіну завдяки безпечній вірусній частинці, що редагує генетичний матеріал хворого.
МДД є найбільш ранньою формою дистрофії, за якої м’язова слабкість починається в перші роки життя, через що діти втрачають здатність ходити незабаром після засвоєння цієї навички. У довгостроковій перспективі патологія є смертельною, пацієнти часто помирають від дихальної та серцевої недостатності до 20 років. Оскільки в усьому світі близько 300 000 людей живуть із цією хворобою, FDA повністю схвалило препарат, розширивши його використання на пацієнтів від 4 років і старше, незалежно від того, чи вони можуть ходити. Раніше Elevidys був доступним лише для молодших пацієнтів, які ще були мобільними.
Джерело: https://investorrelations.sarepta.com/static-files/0d505d91-6722-4528-aae0-1e99fcbc37e5