11 грудня, 2024
NUN-004 – перший препарат-кандидат для лікування бічного аміотрофічного склерозу
Потенційне нове лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС), розроблене австралійською компанією, показало успішні результати у клінічних випробуваннях на людях. Компанія NuNerve, створена для комерціалізації досліджень Квінслендського інституту мозку, оголосила про те, що її провідний препарат NUN-004 довів свою безпечність і ефективність у першій фазі досліджень. Почесний професор інституту Перрі Бартлетт зазначив, що ці результати були отримані після понад 20 років досліджень разом із професором Ендрю Бойдом.
Бічний аміотрофічний склероз, також відомий як хвороба Лу Геріга, вражає сотні тисяч людей у всьому світі. Зазвичай дебютує в пацієнтів середнього віку і з часом руйнує рухові нейрони, поступово позбавляючи їх здатності ходити, говорити, ковтати й дихати. Очікувана тривалість життя становить від двох до п’яти років після встановлення діагнозу і не змінюється, незважаючи на десятиліття досліджень хвороби. Сьогодні немає етіологічного лікування патології, клініцисти застосовують лише симптоматичну терапію.
У дослідженні брали участь 8 людей із БАС і 20 здорових добровольців, які отримували NUN-004 протягом 6 місяців під наглядом науковців. «Були ознаки стабілізації захворювання у хворих людей, і, що також важливо, ми побачили покращення великої та дрібної моторики», – повідомляє професор Бартлетт. Уперше вчені розпочали своє дослідницьке партнерство наприкінці 1990-х років. Вони продемонстрували, що білок під назвою EphA4 необхідний для нормального розвитку моторних нейронів у головному та спинному мозку.
Подальші експерименти показали, що EphA4 також відповідальний за перешкоджання відновленню рухових нейронів після травм. «Наша теорія полягала в тому, що, блокуючи цю дію, можна зберегти моторні нейрони, потенційно покращити рухову функцію та зупинити хворобу». Дует учених розробив та запатентував ефективний блокатор EphA4, NUN-004, який використовувався в цьому клінічному дослідженні. Зараз науковці шукають фінансову підтримку для наступних етапів досліджень.
«Існує гостра потреба у кращому лікуванні БАС… У всьому світі схвалено лише три препарати, які можуть уповільнити прогресування хвороби й частково покращити якість життя, але немає лікування, яке б повернуло пацієнта до здорового стану… Наші експерименти демонструють важливість фундаментальних досліджень мозку та нервової системи, і приємно бачити, що понад 23 роки роботи стали потенційно корисними для пацієнтів», – підсумовує професор Бартлетт.
Джерело: https://link.springer.com/article/10.1007/s40261-024-01410-x