18 грудня, 2024
Клінічні випробування препарату для поліпшення когнітивних функцій за синдрому Дауна: фармацевтичний підхід може стати проривним
Проєкт ICOD (Improving Condition in Down syndrome – поліпшення стану за синдрому Дауна), піонерське дослідження у вирішенні когнітивних труднощів, пов’язаних із синдромом, продемонстрував результати перевірки AEF0217. Препарат, розроблений французькою біотехнологічною компанією Aelis Farma, є безпечним, а також ефективним для покращення когнітивних функцій серед пацієнтів. Дослідження проводилося під керівництвом Науково-дослідного інституту Госпіталю дель Мар у місті Барселона, Іспанія.
Ця фаза досліджень (фаза I/II) була проведена за участю 29 осіб із синдромом Дауна віком від 18 до 35 років, які мають легку або помірну інвалідність. Мета експериментів полягала в тому, щоби перевірити безпеку застосування препарату, а також визначити його потенціал для покращення повсякденної функціональності учасників. На попередньому етапі безпечність AEF0217 для людей без синдрому Дауна вже була перевірена. Для досліджень добровольці упродовж 28 днів приймали експериментальний препарат або плацебо.
Використовуючи різні еталонні шкали, було виявлено, що AEF0217 значно покращив поведінкові навички у сферах спілкування, звичок повсякденного життя та соціальних взаємодій. Ці покращення також були пов’язані з більшою когнітивною гнучкістю, тобто здатністю адаптуватися до нових ситуацій або змін. Крім того, дослідження з електроенцефалографією, які демонструють електричну активність мозку, показують статистично значущі зміни функції мозку після лікування AEF0217. Це вказує на те, що люди із синдромом Дауна прикладають менше зусиль для виконання різних завдань і запам’ятовування.
Молекула AEF0217 була розроблена компанією Aelis Farma після певних наукових знахідок: люди із синдромом Дауна мають гіперактивність канабіноїдного рецептора CB1. Згідно з кількома дослідженнями, його модуляція за допомогою специфічних інгібіторів різко покращує когнітивні показники на тваринних моделях. Лікування AEF0217, першим препаратом у новому фармакологічному класі, специфічними інгібіторами сигналізації рецепторів CB1 (CB1-SSi), імітує природний захисний механізм мозку для протидії гіперактивності рецептора. Наступний етап досліджень планують розпочати в середині 2025 року.
Джерело: https://medicalxpress.com/news/2024-12-clinical-trial-drug-cognitive-function.html