27 жовтня, 2025
Перезапуск імунної системи: перша CAR-T-терапія для лікування розсіяного склерозу
У Великій Британії вперше пацієнтка із розсіяним склерозом (РС) отримала інфузію CAR-T-клітинної терапії – персоналізованого підходу, який має потенціал зупинити або суттєво сповільнити прогресування хвороби. Лікування проведено в Університетському коледжі Лондона та Лондонській університетській лікарні, де дослідники розпочали клінічне випробування AUTO1-MS1 із використанням препарату обекабтаген автолеусел (obecabtagene autoleucel, або obe-cel).
Розсіяний склероз – це хронічне автоімунне захворювання центральної нервової системи, за якого імунна система атакує мієлінову оболонку нервів. Пошкодження мієліну призводить до розладів руху, координації, зору, пам’яті та когнітивних функцій. У світі з РС живе понад 2,8 мільйона людей, у Великій Британії – майже 150 тисяч, і щороку фіксують близько 7100 нових випадків.
Попри наявність десятків препаратів, жоден із них не здатен повністю запобігти рецидивам або прогресуванню інвалідизації. Імуномодулювальні засоби зменшують активність запального процесу, але не відновлюють пошкоджені структури й часто втрачають ефективність із часом.
CAR-T-клітинна терапія (chimeric antigen receptor T-cell therapy) – це революційна технологія, яка спочатку була розроблена для лікування онкогематологічних захворювань. Суть методу полягає в генетичній модифікації власних Т-лімфоцитів пацієнта, які «навчаються» розпізнавати та знищувати певний тип клітин. У разі РС такими мішенями є В-лімфоцити, які беруть участь у запуску автоімунної атаки проти мієліну.
Препарат obe-cel, створений у Центрі дослідження раку Університетського коледжу під керівництвом доктора Мартіна Пула, є CAR-T-клітинною терапією другого покоління з покращеною тривалістю дії та зниженою імунною токсичністю. На відміну від традиційних імуносупресантів, obe-cel потенційно повністю зупиняє патологічну імунну відповідь, забезпечуючи можливість тривалої ремісії після одноразового введення.
Першою пацієнткою, яка отримала лікування в рамках дослідження AUTO1-MS1, стала 37-річна викладачка біології Емілі Гендерс із Герфордширу. Після інфузії хвора зазначила позитивні зміни та висловила надію, що участь у випробуванні допоможе уникнути нових рецидивів. «Я знаю, що це експериментальна терапія, але її наукове підґрунтя мені зрозуміле. Я сподіваюся, що ніколи більше не матиму рецидивів і зможу жити без прогресування симптомів», – зазначила Емілі.
За словами докторки Клер Родді, CAR-T-клітинна терапія може стати «одноразовим втручанням із тривалою ремісією», якщо безпека та ефективність будуть підтверджені під час вивчення. Головний дослідник проєкту невролог Воллес Браунлі наголосив, що навіть найсучасніші препарати не здатні повністю зупинити прогресування РС: «CAR-T-терапія – це новий рубіж у лікуванні автоімунних хвороб. Це перша спроба використати потужність клітинної імуномодифікації для «перепрограмування» імунної системи за розсіяного склерозу».
Науковий експеримент фінансується Національним інститутом досліджень здоров’я та догляду Великої Британії (NIHR) і передбачає залучення близько 18 учасників із прогресуючими або рецидивними формами РС, які не відповідають на стандартну терапію. Основна мета – оцінити безпеку, переносимість і потенційну ефективність obe-cel. Хоча результати поки що попередні, клінічне випробування AUTO1-MS1 уже вважається історичною віхою – першим випадком використання CAR-T-терапії для модифікації перебігу розсіяного склерозу.
Джерело: https://www.ucl.ac.uk/news/2025/oct/uk-patient-first-trial-car-t-cell-therapy-treat-multiple-sclerosis