23 червня, 2026
Перший антагоніст GPR17 переходить до клінічних випробувань у пацієнтів із розсіяним склерозом
Розсіяний склероз залишається одним із найскладніших хронічних неврологічних захворювань, оскільки навіть за наявності сучасної протизапальної терапії багато пацієнтів продовжують втрачати неврологічні функції. Імуномодулювальні препарати здатні зменшувати частоту рецидивів і контролювати запальну активність, однак їхній вплив на відновлення пошкодженого мієліну та прогресування інвалідизації залишається обмеженим. Із цієї причини ремієлінізація нині розглядається як один із найперспективніших напрямів нейропротекторної терапії.
Біотехнологічна компанія Pheno Therapeutics повідомила про надання Управлінням із контролю за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) дозволу на проведення клінічних досліджень препарату PTD802. Це рішення надає можливість розпочати перше випробування за участю людей. Раніше програма вже отримала схвалення Агентства з регулювання лікарських засобів і медичних виробів Великої Британії (MHRA).
PTD802 є селективним антагоністом рецептора GPR17 (G protein-coupled receptor 17) і належить до нового класу низькомолекулярних нейропротекторних препаратів. Розроблення здійснюється за ліцензією компанії UCB, а сам препарат став першим представником цього напряму, який отримав дозвіл на клінічне вивчення. Початковою цільовою патологією обрано розсіяний склероз, однак потенційні можливості застосування можуть виходити далеко за межі цього захворювання.
Патогенез розсіяного склерозу пов'язаний з автоімунним ушкодженням мієлінових оболонок у центральній нервовій системі. Втрата мієліну супроводжується аксональним пошкодженням, порушенням проведення нервових імпульсів і поступовим розвитком нейродегенерації. Незважаючи на контроль запального компонента, у багатьох хворих із часом наростають рухові, сенсорні та когнітивні розлади, що зрештою можуть призводити до тяжкої інвалідизації.
Механізм дії PTD802 спрямований не на пригнічення імунної відповіді, а на стимуляцію процесів відновлення мієліну. Такий підхід потенційно дозволяє захистити аксони від подальшого ушкодження та уповільнити прогресування неврологічного дефіциту. Саме ремієлінізацію сьогодні вважають одним із ключових шляхів збереження функціональної активності нервової системи.
Перша фаза клінічного дослідження передбачає оцінку безпеки та переносимості препарату у здорових добровольців. Отримані результати визначать подальші етапи клінічного розроблення та можливість переходу до досліджень за участю пацієнтів із демієлінізуючими захворюваннями.
За словами співзасновника Pheno Therapeutics професора Сіддхартана Чандрана, сучасні методи лікування переважно впливають на імунні механізми хвороби, тоді як ефективних засобів, здатних обмежити прогресування інвалідизації, досі бракує. Науковці вважають, що поєднання протизапальної терапії із препаратами, які стимулюють ремієлінізацію, може стати наступним етапом еволюції лікування розсіяного склерозу.