25 червня, 2026
У США розпочато перше дослідження ембріональних стовбурових клітин за хвороби Гантінгтона
Хвороба Гантінгтона залишається одним із найтяжчих спадкових нейродегенеративних захворювань, для якого досі не існує методів лікування, здатних впливати на прогресування патологічного процесу. Вона зазвичай маніфестує у віці 35–50 років і поступово призводить до розвитку рухових розладів, когнітивного дефіциту та психоемоційних порушень. Упродовж 10–20 років від початку симптомів більшість пацієнтів втрачають здатність до самостійного життя, що створює значне навантаження на родини та систему охорони здоров'я.
Фахівці UCI Health при Університеті Каліфорнії в Ірвайні (США) повідомили про початок першого у світі клінічного дослідження за участю людей, у якому застосовуються нейральні стовбурові клітини ембріонального походження для лікування хвороби Гантінгтона. Дослідження першої та другої фаз має на меті оцінити безпеку та початкові ознаки ефективності експериментальної терапії hNSC-01.
Розробка стала результатом багаторічних фундаментальних і трансляційних досліджень, проведених під керівництвом професорки Леслі Томпсон. Фінансування проєкту забезпечив Каліфорнійський інститут регенеративної медицини, який виділив на реалізацію програми 12 млн доларів.
Препарат hNSC-01 містить плюрипотентні нейральні стовбурові клітини, отримані з ембріональних стовбурових клітин. У доклінічних моделях було показано, що такі клітини здатні підтримувати виживання наявних нейронів, частково компенсувати втрату нервових клітин, сприяти відновленню нейрональних мереж та стимулювати продукцію нейротрофічних факторів, зокрема нейротрофічного фактора мозку (BDNF). Крім того, експериментальні дослідження продемонстрували зменшення накопичення токсичних білкових агрегатів, які відіграють важливу роль у патогенезі захворювання.
Особливістю проєкту є спосіб доставки клітин. Під загальною анестезією проводиться шестигодинне стереотаксичне втручання з імплантацією клітин безпосередньо у смугасте тіло – структуру головного мозку, ураження якої лежить в основі характерних моторних і когнітивних проявів хвороби Гантінгтона. Процедура виконується в умовах магнітно-резонансної навігації із застосуванням високоточної системи позиціонування.
Перший пацієнт уже отримав лікування у травні 2026 року. За словами керівника дослідження невролога Раві Раджмохана, серйозних небажаних ефектів після втручання поки не зареєстровано. Друге введення заплановано на липень. У дослідження планують включити 21 пацієнта віком від 18 до 65 років із ранніми стадіями захворювання. На першому етапі оцінюватимуть безпечність різних доз препарату, після чого дослідження буде розширено для отримання попередніх даних щодо клінічної ефективності.
Хоча результати перебувають на початковому етапі, це дослідження є важливою подією для регенеративної неврології. Якщо отримані дані підтвердять безпеку та здатність клітинної терапії впливати на перебіг хвороби, у майбутньому може з'явитися перший патогенетичний підхід до лікування хвороби Гантінгтона. Головна особливість такого лікування – не лише контроль симптомів, а і збереження функції нервової системи та подовження періоду незалежного життя пацієнтів.