13 грудня, 2017
FDA одобрило новую терапию пациентов с гемофилией А, направленную на профилактику кровотечений
16 ноября FDA одобрило препарат Hemlibra (эмицизумаб-kxwh) для предотвращения или уменьшения частоты кровотечений у взрослых пациентов и детей с гемофилией А, у которых появляются антитела, называемые ингибиторами фактора VIII.
Гемофилия А является наследственным расстройством свертывания крови, которое в первую очередь встречается у мужчин. По данным Национального института здоровья (США), гемофилия поражает одного из 5 тыс. мужчин. У пациентов с гемофилией A отсутствует ген, продуцирующий фактор VIII. Такие люди могут иметь повторяющиеся эпизоды серьезных кровотечений, прежде всего в суставах, в результате чего происходит их повреждение. Основа лечения пациентов с гемофилией А в развитых странах – это профилактическое применение очищенных и рекомбинантных факторов VIII. Появление этих препаратов значительно улучшило прогноз и качество жизни больных гемофилией. Однако и очищенный, и рекомбинантный фактор – это высокомолекулярные чужеродные белки, являющиеся потенциальными антигенами для их иммунной системы. У 20-36% пациентов с гемофилией А постоянное введение факторов приводит к появлению антител, так называемых ингибиторов, которые специфически связываются с введенными факторами VIII, блокируя и не давая осуществлять им свое фармакологические действие. Борьба с ингибиторами – это главная задача для разработчиков препаратов от гемофилии.
Hemlibra – это первая в своем классе терапия, которая направлена на связывание факторов свертывания крови, что позволяет восстановить свертываемость крови у пациентов.
Препарат предназначен для профилактического лечения и должен вводиться подкожно 1 р/нед. Безопасность и эффективность эмицизумаба оценивались в ходе 2 клинических испытаний. В первом из них приняли участие 109 пациентов мужского пола в возрасте ≥12 лет с гемофилией А и ингибиторами фактора VIII. В ходе исследования сравнивалась эффективность применения Hemlibra с отсутствием профилактического лечения у 53 пациентов, которые ранее лечились терапией по требованию доступными на сегодня препаратами для лечения гемофилии А.
Было отмечено, что у пациентов, принимавших Hemlibra, частота кровотечений составила приблизительно 2,9 эпизода в год по сравнению с 23,3 эпизода в год для пациентов, которые не получали профилактического лечения. Это говорит о том, что прием больными лекарственного средства способствует снижению частоты кровотечений на протяжении года на 87% по сравнению с теми, кто не получал профилактического лечения. Также было показано улучшение качества жизни пациентов, принимавших исследуемый препарат.
Во втором исследовании приняли участие 23 пациента. Было показано, что на фоне терапии эмицизумабом у 87% участников на протяжении 38 недель не зафиксировано ни одного случая кровотечения, требующего медицинской помощи. Наиболее частые побочные эффекты, связанные с приемом эмицизумаба, включали реакции в месте инъекции, головную боль и боль в суставах.
Препарат Hemlibra производит компания Genentech Inc.
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (419), листопад 2017 р.