6 лютого, 2019
Одобрен первый препарат для лечения редкого заболевания крови
21 декабря 2018 г. Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Элзонрис/Elzonris (таграксофусп) для лечения бластной плазмоцитоидной дендритноклеточной неоплазии (BPDCN) у взрослых и детей в возрасте старше 2 лет.
«Элзонрис представляет собой первый одобренный FDA таргетный препарат для лечения BPDCN. До этого в качестве стандарта в лечении данного заболевания использовалась интенсивная химиотерапия с последующей аллогенной трансплантацией гемопоэтических клеток костного мозга. Однако многие пациенты с BPDCN не способны перенести столь интенсивную терапию, поэтому существовала острая необходимость в альтернативных вариантах лечения», – считает доктор медицинских наук Ричард Паздур (Richard Pazdur), директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA.
BPDCN – это редкое агрессивное онкологическое заболевание, обусловленное злокачественностью предшественников дендритных клеток костного мозга и крови. Оно может поражать несколько органов, включая лимфатические узлы и кожу, часто развивается в острый лейкоз. Заболевание чаще встречается у мужчин, а также у пациентов старше 60 лет.
Эффективность Элзонриса производства компании Stemline Therapeutics изучалась в клиническом исследовании в 2 группах пациентов. В первую пробную когорту были включены 13 пациентов с BPDCN, ранее не получавших терапию. У 7 из них (54%) была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание. Вторая группа включала 15 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой BPDCN. Из них в результате терапии 1 пациент достиг полной ремиссии и еще 1 – полной ремиссии с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание.
Распространенными побочными эффектами, о которых сообщали пациенты в клинических испытаниях, были синдром капиллярной утечки, тошнота, усталость, отек ног и рук, лихорадка, озноб и увеличение веса. Наиболее распространенными лабораторными нарушениями были снижение уровней лимфоцитов, альбумина, тромбоцитов, гемоглобина и кальция, а также повышение уровней глюкозы и ферментов печени (АЛТ и АСТ). Медицинским работникам рекомендуется следить за уровнем ферментов печени и наличием признаков непереносимости инфузии. Беременным или кормящим женщинам Элзонрис противопоказан, поскольку может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 1 (446), січень 2019 р.