19 жовтня, 2025
FDA прискорює шлях інновацій: дев’ять лікарських засобів майбутнього незабаром можуть оновити підходи до лікування
У жовтні 2025 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) оголосило дев’ять переможців нового пілотного проєкту – Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV). Ця програма створена, щоби прискорити розгляд лікарських засобів, які відповідають нагальним національним пріоритетам: від боротьби з важкими хворобами до здешевлення терапії та зміцнення внутрішнього виробництва.
Власники ваучерів отримують рішення FDA за 1–2 місяці після подання повної заявки – у п’ять разів швидше, ніж під час стандартної процедури. Серед відібраних препаратів – ліки, що можуть суттєво вплинути на сучасну клінічну практику.
Препарат перговеріс (комбінація рекомбінантного фолікулостимулювального та лютеїнізуючого гормонів) уже використовується в Європі для підтримки овуляції в жінок, які проходять програми екстракорпорального запліднення. Його механізм дії полягає у стимуляції росту фолікулів та дозріванні яйцеклітини, що підвищує ефективність запліднення. FDA очікує, що поява цього препарату на ринку США зруйнує монополію дорогих аналогів і зробить лікування безпліддя доступнішим.
Моноклональне антитіло теплізумаб націлене на T-лімфоцити, що руйнують β-клітини підшлункової залози. Воно пригнічує автоімунну реакцію, сповільнюючи або навіть запобігаючи розвитку діабету І типу в осіб із високим ризиком. Раннє втручання дозволяє відтермінувати маніфестацію хвороби на кілька років, що може суттєво змінити парадигму профілактики автоімунного діабету.
Речовина цитизиніклін – це агоніст нікотинових ацетилхолінових рецепторів, який діє подібно до варенікліну, але з меншим ризиком побічних ефектів. Вона зменшує симптоми відміни та тяжіння до нікотину, що робить її перспективною для боротьби не лише з курінням, а й із залежністю від електронних сигарет (вейпінгу) – нової форми епідемії серед молоді.
Препарат DB-OTO є експериментальною генною терапією, яка використовує вектор на основі аденоасоційованого вірусу для доставки нормальної копії гена OTOF, що кодує білок отоферлін. Цей білок необхідний для передачі сигналів між волосковими клітинами внутрішнього вуха і слуховим нервом. Відновлення гена потенційно може повернути слух дітям із вродженою глухотою.
Молекула RMC-6236 – інгібітор KRAS, онкогенного білка, мутації якого спостерігаються в більшості випадків раку підшлункової залози. Її механізм спрямований на блокування внутрішньоклітинних сигнальних шляхів, що запускають проліферацію пухлинних клітин.
Бітопертин є інгібітором транспортера гліцину-1, який нормалізує метаболічні процеси за порфірії та знижує накопичення токсичних проміжних метаболітів гему.
Cenegermin-bkbj – рекомбінантний фактор росту нервів, що стимулює регенерацію рогівки за нейротрофічного кератиту та інших форм сліпоти. Препарат може відновлювати структуру і функцію нервових волокон, де традиційна офтальмологічна терапія безсила.
Серед інших засобів – кетамін, який планують виробляти у США як критично важливий засіб для загальної анестезії, і аугментин XR, антибіотик подовженої дії, включений до програми як частина підтримки внутрішнього виробництва базових антибактеріальних препаратів.
FDA підкреслює, що CNPV – не просто прискорена процедура, а новий підхід до фокусування ресурсів на препаратах із найбільшим суспільним потенціалом. Комісар агентства Марті Макарі зазначив: «Ми повинні модернізувати процес оцінки ліків, аби швидше надавати пацієнтам засоби, які рятують життя або змінюють якість цього життя». Програма може стати прототипом для глобальних систем регуляції, де швидкість ухвалення не поступається безпеці, а пріоритети охорони здоров’я визначаються клінічною користю, а не лише комерційною вигодою.
Джерело: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-first-ever-national-priority-vouchers-nine-sponsors