1 грудня, 2019
Орфанні захворювання: мультидисциплінарний погляд на державно-приватне партнерство
Ведення орфанної патології залишається однією з найгостріших проблем вітчизняної охорони здоров’я. Щоб привернути увагу суспільства до потреб людей із рідкісними хворобами, 10 жовтня в Києві відбувся форум «Гуманітарна допомога пацієнтам з орфанними захворюваннями: ефективна модель партнерства держави та приватного сектора».
За словами модератора зустрічі Андрія Вікторовича Куликова, в державі зроблено чимало на шляху до забезпечення пацієнтів необхідними обстеженнями, медикаментами. Наприклад, в Україні є власна лабораторія для діагностики рідкісних хвороб на базі Національної дитячої спеціалізованої лікарні «ОХМАТДИТ» (м. Київ). Громадська спілка «Орфанні захворювання України» є членом Європейської організації з рідкісних захворювань (EURORDIS) – альянсу 869 пацієнтських організацій із 71 країни, які працюють, щоб покращити життя 30 млн осіб з рідкісними хворобами.
Після ухвалення 2014 року закону про орфанні захворювання в країні було впроваджено істотні зміни для полегшення життя пацієнтів, утім, актуальним залишається питання забезпечення необхідними ліками: через брак бюджетних коштів лише третина хворих отримує терапію, якої потребує пожиттєво.
Сьогодні допомогу надає соціально відповідальний бізнес. Так, «Санофі Джензайм» є першою компанією, яка 17 років тому за запитом МОЗ України та лікарської спільноти започаткувала гуманітарну програму надання допомоги українським пацієнтам. За 17 років існування програми компанія забезпечила пацієнтів України ліками на суму понад 1,5 млрд грн.
Допомога пацієнтам: сучасний стан і перспективи
Заступник міністра охорони здоров’я України Михайло Степанович Загрійчук запевнив, що питання розробки ефективного алгоритму забезпечення медикаментами осіб з орфанними хворобами – одне із пріоритетних у планах нової команди МОЗ.
Найбільш гострими проблемами, за словами М.С. Загрійчука, є відсутність реєстру рідкісних патологій та підрахунок кількості пацієнтів із тим чи іншим захворюванням. Відповідно, немає вихідних даних для обчислення необхідних витрат для надання допомоги таким пацієнтам. Заступник міністра із лікувальної роботи акцентував увагу на тому, що надалі робота МОЗ буде спрямована на подолання цих проблем та всебічну підтримку осіб з орфанними хворобами. Станом на сьогодні державний бюджет не дозволяє покрити витрати для допомоги всім пацієнтам, тож і надалі розроблятимуться стратегії взаємодії із соціально відповідальним бізнесом.
Проблемні моменти законодавчої бази у сфері орфанних хвороб
Заступник голови Комітету Верховної Ради України з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування Артем Васильович Дубнов коментував недоліки законодавства про орфанні захворювання. На його думку, положення Закону України «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров’я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань» від 2014 року, метою якого було забезпечити пацієнтів препаратами, не врегульовані нормативно-правовими актами Кабінету Міністрів України, що унеможливлює повноцінну реалізацію. Тому ведеться активна робота над стратегією 2020‑2025 рр., що спрямована на створення умов для мінімізації суб’єктивних факторів впливу на можливість отримання медикаментів пацієнтами з орфанними хворобами. Також принциповим є питання формування реєстру пацієнтів із зазначенням діагнозу для подальшого оперування цими даними на державному рівні.
А.В. Дубнов висловив подяку фармацевтичній компанії «Санофі», що протягом 17 років надає пацієнтам необхідні ліки на безкоштовній основі.
До завдань, які мають бути виконані найближчим часом, А.В. Дубнов відніс:
- спрощення процедури реєстрації лікарських засобів для терапії рідкісних захворювань з метою полегшення роботи фармацевтичних організацій та надання пацієнтам доступу до ліків;
- залучення більшої кількості фармкомпаній для співпраці та надання допомоги у тих сферах, у яких держава потребує підтримки.
Член Комітету ВРУ з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування Лада Валентинівна Булах висловила переконання, що завдяки роботі оновленого на 90% комітету, метою якого є захист права громадян на життя (а ліки, нагадаємо, – засіб реалізації цього права), у сфері охорони здоров’я будуть запроваджені суттєві зміни. Так, 2018 року бюджет МОЗ дорівнював 95 млрд грн, тоді як 2019 року він збільшився до 108 млрд грн. Незважаючи на те що загальна сума видатків держави на охорону здоров’я збільшилась, у першому варіанті проєкту бюджету Міністерства економічного розвитку і торгівлі України витрати на охорону здоров’я зросли, натомість на закупівлю ліків – зменшились. Уже відомо, що в держбюджеті 2020, ухваленому в першому читанні, фінансування орфанних захворювань збільшене на 800 млн грн порівняно з поточним роком.
Забезпечення лікарськими засобами
Генеральний директор ДП «Медичні закупівлі України» Арсен Куатович Жумаділов поділяє думку про важливість створення реєстру пацієнтів для нівелювання ризику перевитрат та неефективного використання коштів. Нагальним питанням є оновлення національної стратегії державної програми щодо планування діяльності у сфері орфанних захворювань. Та, що існувала, включала близько 40 програм лікування, які стосувалися серцево-судинної патології, онкології, трансплантології, рідкісних хвороб тощо. Майбутня система має переглянути пріоритети фінансування та залучити ресурси місцевих бюджетів в умовах децентралізації та наявності значних фінансових можливостей на місцях. Наразі складнощі виникають через відсутність підтримки ідеї спрямування коштів на медикаментозну терапію пацієнтів з рідкісними хворобами та деяких ліків у національному переліку.
ДП «Медичні закупівлі України» було створене у 2018 р. для реалізації рішень МОЗ стосовно забезпечення препаратами та медичними виробами. Цей поступ планується підтримувати та розвивати надалі. У контексті забезпечення ліками А.К. Жумаділов висловив подяку компанії «Санофі», яка запропонувала безоплатну допомогу тим, хто її потребує. Залучення інших компаній до програми «Корпоративна соціальна відповідальність» дозволить відкрити нові перспективи у цьому напрямі.
Пріорітети у сфері допомоги пацієнтам з орфанними захворюваннями
Голова громадської спілки «Орфанні захворювання України» Тетяна Григорівна Кулеша висловила подяку за віднесення проблеми рідкісних патологій до пріоритетних. Наразі накопичено масив даних про реальний стан і кількість пацієнтів, а також висунуто пропозицію проголосити 2020-й роком державної підтримки орфанних хворих, оскільки він є високосним, та 29 лютого – Днем орфанного хворого. Т.Г. Кулеша зауважила, що має сподівання на розширення фінансування таких пацієнтів й акцентувала увагу на необхідності створення чіткої стратегії, додатково запропонувавши підтримку й участь спілки, наприклад, в аналізі та наданні інформації про світову практику.
Звичайно, вона не змогла оминути увагою компанію «Санофі», за підтримки котрої деякі хворі отримали можливість жити та створювати сім’ї, незважаючи на орфанну патологію. «Якщо Україна справді хоче стати європейською країною, необхідно впроваджувати європейські цінності, а життя громадянина є першочерговою з них», – підсумувала Т.Г. Кулеша.
Міжнародна гуманітарна програма: право на життя має кожен
Заступник директора гуманітарних програм «Санофі Джензайм» Ясміна Ахренс (Jasmina Ahrens) пояснила основні принципи компанії, які можна охарактеризувати так: «Біотехнологічна галузь існує, щоб створити революцію у медичній сфері невирішених проблем, але завдання полягає в тому, щоб забезпечити терапією людей, які потребують такої допомоги». Основна мета гуманітарної програми – забезпечити пацієнтів із рідкісними захворюваннями терапією в умовах обмеження доступу до такої терапії.
Гуманітарна програма компанії надає допомогу більш ніж 900 пацієнтам із 65 країн світу. Понад 3500 хворих були врятовані завдяки цьому проєкту. Загалом 17 років «Санофі Джензайм» розвиває в Україні гуманітарні ініціативи, наразі 22 українські пацієнти завдячують їй за можливість жити.
За словами Я. Ахренс, «Санофі Джензайм» переважно отримує запит на допомогу від кваліфікованих лікарів, тому налагодження кращої взаємодії у плані державно-приватного партнерства має розвиватися. Важливий елемент місії компанії – підтримувати розвиток надійної взаємодії із системою охорони здоров’я та покращувати життя хворих, надаючи їм право на соціальну реалізацію та створення щасливих родин.
Реалії фінансування в «епіцентрі допомоги» орфанним хворим
Лікар-педіатр Центру орфанних захворювань НДСЛ «ОХМАТДИТ» Наталія В’ячеславівна Самоненко розповіла, що в лікарні налагоджено ефективний консультативний, діагностичний та лікувальний процес. До Центру орфанних захворювань систематично надсилається інформація з усієї України щодо реального стану та кількості пацієнтів. Н.В. Самоненко стверджує, що дуже мало хворих отримують оптимальну терапію, найгостріше постає питання їхньої фінансової неспроможності приймати дорогі ліки пожиттєво. Гуманітарна допомога та державна підтримка – єдині можливі джерела надходження препаратів для пацієнта. Утім, на сьогодні держава абсолютно не задовольняє потреби у медикаментах.
Прицільної уваги потребує проблема тривалості процедури надання ліків орфанному хворому після встановлення діагнозу навіть за умови участі в гуманітарній програмі, адже через втрату дорогоцінного часу значно погіршуються стан здоров’я та прогноз. Мінімальний термін проходження всіх етапів оформлення становить 6‑18 місяців. Н.В. Самоненко навела яскравий клінічний випадок діагностування хвороби у 2-річному віці. Уже через два місяці пацієнтка отримувала специфічне лікування завдяки гуманітарній допомозі від «Санофі», тоді як державну підтримку було надано лише через 24 місяці. Якби гуманітарну допомогу від «Санофі» не було організовано настільки вчасно, дівчинка би просто не дочекалася державної підтримки...
Наразі гуманітарна підтримка забезпечується роками. Так, «Санофі» вже більш ніж 15 років рятує життя деяких пацієнтів. Проте Наталія В’ячеславівна занепокоєна, чи надаватиметься допомога протягом усього життя хворого, інакше він буде змушений розраховувати лише на державу або втратити надію на порятунок.
Державно-приватне партнерство: можливості та виклики
Юридичний консультант МОЗ України Марина Костянтинівна Слободніченко вважає, що класичного державно-приватного партнерства за гуманітарної допомоги не існує, натомість такий формат наразі є благодійністю. Для того щоб державно-приватна співпраця відбулася, з одного боку, має бути надано допомогу, з іншого – створено реєстр, сформовано стратегію, чітко зазначено статті видатків, які повинні йти конкретно на орфанні захворювання, знайдено джерела фінансування.
Крім того, можливо започаткувати класичну модель державно-приватного партнерства – концесію, при якій інвестори спрямовують кошти, приміром, на підтримання діагностичних центрів; програма медичних гарантій поступово відшкодовуватиме затрачені кошти. М.К. Слободніченко закликає шукати додаткові формати співпраці держави та приватних партнерів для успішної допомоги орфанним хворим.
Пацієнт з орфанним захворюванням: пряма мова
Михайло Мартиненко, пацієнт з хворобою Гоше, який отримує лікування за гуманітарною програмою «Санофі Джензайм» протягом понад 15 років, описує період від встановлення діагнозу у 2001 р. до отримання першої дози препарату у 2004 р. як «тернистий шлях». Тоді його батьки у розпачі зверталися до підрозділів МОЗ та не отримували життєво необхідної підтримки для дитини з фатальним рідкісним захворюванням. Зрештою саме гуманітарна програма «Санофі Джензайм» урятувала хлопцеві життя. «За час мого лікування змінилося п’ять президентів, але лише компанія «Санофі Джензайм» допомагає мені жити кожного дня», – зауважує М. Мартиненко.
Підготувала Маргарита Марчук
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 21 (466), листопад 2019 р.