Влияние новой лекарственной комбинации на основную причину муковисцидоза

31.12.2015

Новый вариант терапии муковисцидоза, разработанный группой зарубежных ученых, способен восстановить функцию белка, дефект которого лежит в основе этого заболевания. Данные исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine. По результатам клинических испытаний III фазы в 187 медицинских центрах, лечение ивакафтором в сочетании с экспериментальным препаратом, получившим название люмакафтор, привело к улучшению функции легких и значительному снижению частоты госпитализаций и потребности в антибиотикотерапии у пациентов с наиболее распространенной формой муковисцидоза (двумя копиями генной мутации F508del). Белок CFTR контролирует водно-солевой баланс в клетках легких. У больных муковисцидозом функция этого белка нарушена, в результате происходит накопление вязкого секрета и наблюдается высокий риск присоединения бактериальной инфекции. Современные препараты способны предотвращать возможные последствия, но не влияют на основную причину патологии. Как показано в ранних исследованиях, ивакафтор восстанавливает функцию CFTR лишь в 4% случаев муковисцидоза (у тех больных, у которых белок расположен на поверхности клетки). Люмакафтор, в свою очередь, способствует перемещению поврежденного белка на поверхность клетки, поэтому при его сочетании c ивакафтором результативность терапии повышается. В клинических испытаниях 1108 пациентов с муковисцидозом в течение 6 мес получали люмакафтор 600 мг 1 р/день (либо 400 мг 2 р/день) и ивакафтор 250 мг 2 р/день или плацебо. После 6 мес лечения у участников, принимавших комбинацию препаратов, наблюдались явные улучшения: уже на 14-й день объем форсированного выдоха за 1-ю секунду (ОФВ₁) увеличился в среднем на 2,6-4%; частота обострений уменьшилась на 39%; осложнений, требующих госпитализации и в/в введения антибиотиков, – на 56% (статистически значимые результаты). Некоторые пациенты начали набирать вес. Автор исследования М.П. Бойл считает, что предложенная терапия, позволяющая влиять на основную причину заболевания, является значимым достижением в данной сфере. В настоящее время новая схема лечения находится на рассмотрении в Управлении по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (FDA). Boyle M.P., Wainwright C.E., Elborn J.S. et al. Novel drug combo improves function of cystic fibrosis protein. Science Daily, 20 May 2015.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ

16.05.2024 Неврологія Психіатрія Як кліматичні зміни впливають на розлади нервової системи

Зміна клімату негативно впливає на здоров’я людей із неврологічними розладами, стверджує група дослідників під керівництвом Університетського коледжу Лондона. Після огляду 332 статей, опублікованих між 1968 і 2023 роками, учені заявили, що потенційний вплив змін клімату на неврологічні захворювання буде значним. Вони розглянули 19 різних патологій, включно з інсультом, мігренню, хворобою Альцгеймера, менінгітом, епілепсією та розсіяним склерозом. Також проаналізували дію змін клімату на ряд поширених психічних розладів: тривогу, депресію, шизофренію та ін....

16.05.2024 Онкологія та гематологія Пульмонологія та оториноларингологія Дослідження виявило, що до- та післяопераційна імунотерапія покращує результати лікування пацієнтів з операбельним раком легень

Згідно з даними дослідників Онкологічного центру імені Андерсона Техаського університету, додавання периопераційної імунотерапії – до та після операції – значно покращило безрецидивне виживання в пацієнтів з операбельним недрібноклітинним раком легень (НДРЛ), порівнюючи з лише дохірургічною (неоад’ювантною) хіміотерапією. Результати 3 фази досліджень CheckMate 77T були опубліковані в New England Journal of Medicine. Такі гіпотези вперше були представлені на конгресі Європейського товариства медичної онкології у 2023 році й були доведені зараз....

15.05.2024 Терапія та сімейна медицина Міжнародні організації публікують спільні настанови щодо наднирникової недостатності, спричиненої глюкокортикоїдами

Спільна настанова розроблена, щоби допомогти клініцистам вести лікування пацієнтів, які вже мають або ризикують розвинути глюкокортикоїдну недостатність надниркових залоз. Принаймні 1 % населення світу тривалий час застосовує в лікуванні глюкокортикоїди із протизапальною або імуносупресивною метою. Це перша настанова, розроблена та опублікована спільно Ендокринологічним товариством та Європейським товариством ендокринології (ESE). Організації планують щороку публікувати нову спільну настанову, щоби максимізувати охоплення, а також врахувати потенційні відмінності у клінічній практиці між Європою та Сполученими Штатами....