Введение клеток донорского костного мозга помогает детям с наследственной пузырчаткой

06.06.2016
В Journal of Investigative Dermatology опубликованы многообещающие результаты тестирования новой терапии, представляющей собой инъекционное введение больным донорских стволовых клеток. В соответствии с выдвинутой гипотезой данный подход должен был облегчить боль и уменьшить тяжесть состояния при редких заболеваниях кожи, эффективного лечения которых в настоящее время не существует. Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РДБЭ) – редкое неизлечимое генетическое заболевание, при котором даже незначительные повреждения кожи чрезмерно болезненны, приводят к образованию массивных волдырей и плохо заживающих ран. Помимо этого у таких больных часто образуются рубцы и контрактуры. В Великобритании проживает около 1000 пациентов с РДБЭ. Клиническое испытание проводили ученые Королевского колледжа в г. Лондоне в сотрудничестве с Great Ormond Street Hospital. В эксперименте участвовали 10 детей с РДБЭ. В течение первых 6 мес эксперимента участникам были выполнены 3 инъекции мезенхимальных стромальных клеток (МСК), выращенных из костного мозга неродственных доноров. В предыдущих исследованиях ученые определили, что МСК направляются к поврежденным тканям и способствуют заживлению ран. Состояние детей контролировали в течение года после инъекций МСК. За все время у пациентов, получавших терапию, не выявлено серьезных побочных эффектов. Доктор Габриэлла Петроф, исследователь из Института дерматологии святого Иоанна при Королевском колледже г. Лондона (Великобритания), сообщила о том, что состояние всех 10 пациентов улучшилось, кожа меньше воспалялась. У многих детей исчезли болевой синдром и зуд, количество волдырей стало меньше, а раны лучше заживали. Кроме того, отмечен ряд других преимуществ: дети лучше спали, стали более энергичными и жизнерадостными, родители могли вернуться к трудовой деятельности на неполный рабочий день, так как уход за ребенком требовал меньше времени, семья даже была в состоянии спланировать свой первый совместный отпуск. Исследователи считают, что в целом результаты работы являются перспективными. Тем не менее необходим дальнейший поиск, чтобы лучше понять механизмы, участвующие в регуляции иммунных процессов; узнать, вызывают ли стволовые клетки продукцию цитокинов или различных факторов роста; подтвердить эффективность лечения и установить оптимальную дозу МСК для введения пациентам с РДБЭ. По мнению профессора Джона Мак-Грата из Института дерматологии святого Иоанна, результаты введения МСК действительно впечатляют. В то же время необходимо отметить, что эффект препарата ограничен во времени (длится примерно полгода). В связи с этим в ближайшее время ученые планируют начать новые клинические испытания комбинированной схемы, включающей сочетание клеточной и генной терапии.

www.medicalnewstoday.com

Подготовила Дарья Коваленко

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ

03.05.2024 Акушерство/гінекологія Педіатрія Установлено, що багатокомпонентна внутрішньовенна ліпідна емульсія покращує розвиток мозку недоношених дітей

Згідно з результатами нової роботи, у недоношених дітей, які отримували багатокомпонентну внутрішньовенну ліпідну емульсію, спостерігався кращий розвиток мозку, порівнюючи з тими, хто отримував добавку, зроблену з одного виду жирів. Дослідження буде представлено на зустрічі Педіатричних академічних товариств (PAS) 2024, яка відбудеться 2-6 травня в Торонто. За даними вчених, ліпідні емульсії, що містять лише соєві боби, традиційно використовуються у відділеннях інтенсивної терапії новонароджених для забезпечення внутрішньовенної харчової підтримки недоношених немовлят. У новому дослідженні вивчали вплив багатокомпонентних ліпідних емульсій із соєвих бобів, оливок, кокосової олії та риб’ячого жиру на розвиток мозку, порівнюючи лише із соєвими бобами....

03.05.2024 Терапія та сімейна медицина Вчені визначають нову ціль для лікування основної причини сліпоти

Учені Медичного коледжу Джорджії в США повідомляють, що ген, який раніше пов’язували із розвитком атеросклеротичних уражень коронарних артерій, може бути ключовим у патогенезі вікової макулярної дегенерації (ВМД), провідної причини сліпоти. ВМД – це стан, що характеризується аномальним розростанням кровоносних судин у задній частині ока. Патологія поширена серед людей похилого віку та пацієнтів із діабетом, ожирінням і багатьма іншими хронічними метаболічними захворюваннями. Надмірне розростання судин пошкоджує макулу (жовту пляму), частину ока, яка перетворює світло в сигнали зображення....