FDA одобрило первый препарат для лечения веноокклюзионной болезни печени у пациентов после пересадки стволовых клеток крови или костного мозга

29.08.2016

30 марта FDA одобрило препарат Дефителио/Defitelio (дефибротид натрия) для лечения детей и взрослых с веноокклюзионной болезнью печени (ВОБП), которая развилась после пересадки стволовых клеток из крови или костного мозга (трансплантации гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК). Это первый одобренный FDA препарат для лечения тяжелой ВОБП – редкого заболевания, характеризующегося высоким уровнем летальности. ТГСК выполняют в рамках лечения некоторых видов рака крови или костного мозга, после данной процедуры пациенту назначают химиотерапию, что сопряжено с опасностью возникновения ВОБП. Тяжелая ВОБП развивается менее чем у 2% пациентов после ТГСК и ассоциируется с летальностью на уровне 80%. Эффективность препарата изучалась в 3 клинических исследованиях, в которых приняли участие 528 пациентов с ВОБП и нарушениями со стороны печени/почек в результате ТГКС. Основной целью испытаний было определение выживаемости пациентов через 100 дней после трансплантации (общая выживаемость). Согласно полученным данным, показатель общей выживаемости среди пациентов, принимавших дефибротид, сохранялся на уровне 38-45%. Среди участников, получавших поддерживающую терапию без назначения дефибротида, аналогичный параметр равнялся 21-31%. Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом дефибротида, были гипотония, диарея, рвота, тошнота и носовые кровотечения. Применение препарата также может спровоцировать развитие таких серьезных побочных эффектов, как кровотечение и аллергические реакции. Производством препарата Дефителио занимается компания Jazz Pharmaceuticals (Ирландия). Официальный сайт FDA: www.fda.gov Подготовила Ольга Татаренко

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ

Міжнародні організації публікують спільні настанови щодо наднирникової недостатності, спричиненої глюкокортикоїдами

15.05.2024 Терапія та сімейна медицина Міжнародні організації публікують спільні настанови щодо наднирникової недостатності, спричиненої глюкокортикоїдами

Спільна настанова розроблена, щоби допомогти клініцистам вести лікування пацієнтів, які вже мають або ризикують розвинути глюкокортикоїдну недостатність надниркових залоз. Принаймні 1 % населення світу тривалий час застосовує в лікуванні глюкокортикоїди із протизапальною або імуносупресивною метою. Це перша настанова, розроблена та опублікована спільно Ендокринологічним товариством та Європейським товариством ендокринології (ESE). Організації планують щороку публікувати нову спільну настанову, щоби максимізувати охоплення, а також врахувати потенційні відмінності у клінічній практиці між Європою та Сполученими Штатами....

15.05.2024 Інфекційні захворювання Експериментальна генна терапія вірусу простого герпесу досягає значного прогресу в лабораторних дослідженнях

Дослідники з Онкологічного центру Фреда Гатча (Сіетл, штат Вашингтон) виявили, що експериментальна генна терапія вірусу простого герпесу (ВПГ) видаляє 90 % або більше інфекції та значно пригнічує кількість вірусу, який може поширитися від інфікованої людини. «Герпес дуже підступний. Він ховається серед нервових клітин, а потім знову пробуджується та спричиняє пухирцеві висипання на шкірі, – каже Кейт Джером, докторка медичних наук, професорка відділу вакцин та інфекційних захворювань центру. – Наша мета – вилікувати людей від цієї інфекції, щоб їм не доводилося жити із тривогою про спалахи хвороби або передачу її іншій людині». За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, приблизно 3,7 мільярда людей віком до 50 років (67 %) мають ВПГ-1, який спричиняє оральний герпес. За оцінками, 491 мільйон людей віком 15–49 років (13 %) у всьому світі мають ВПГ-2, який є причиною генітального герпесу....

14.05.2024 Нефрологія Перша людина, якій пересадили генетично модифіковану нирку свині, померла майже через 2 місяці після операції

Річард (Рік) Слейман, перший реципієнт генетично модифікованої свинячої нирки, помер майже через два місяці після операції, повідомили в суботу, 11 травня, його сім'я та лікарня, в якій проводили операцію. Команда трансплантологів Массачусетської загальної лікарні заявила, що глибоко засмучена смертю Слеймана та висловила співчуття його родині. Вони проінформували, що не мають жодних ознак того, що він помер від наслідків трансплантації. Житель Веймута, штат Массачусетс, був першою живою людиною, яка пройшла процедуру. Раніше нирки свиней тимчасово пересаджували донорам із мертвим мозком. Двом чоловікам пересадили серце від свиней, хоча обидва померли протягом кількох місяців. ...