Одобрен первый препарат для лечения пациентов с хроническим заболеванием печени и тромбоцитопенией, которым показаны инвазивные процедуры
21 мая FDA одобрило таблетированный препарат Доптелет/Doptelet (аватромбопаг) для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хроническим заболеванием печени (ХЗП), которым планируется проведение медицинской или стоматологической процедуры. Доптелет является первым препаратом, одобренным FDA по данному показанию.
«Пациенты с ХЗП, страдающие тромбоцитопенией, подвергаются повышенному риску кровотечений при инвазивных вмешательствах, – подчеркнул Richard Pazdur, доктор медицины, и. о. директора Управления гематологических и онкологических продуктов Центра по оценке и исследованиям лекарственных средств FDA. – Доптелет продемонстрировал хорошую эффективность в плане безопасного увеличения количества тромбоцитов в крови. Данный препарат может уменьшить или полностью устранить потребность в переливании тромбоцитов, которое связано с риском заражения и другими побочными реакциями».
Тромбоциты – бесцветные клетки, продуцируемые в костном мозге, которые помогают образовывать сгустки крови в сосудистой системе и предотвращают кровотечение. Тромбоцитопения – это состояние, характеризующееся снижением количества тромбоцитов в крови и сопровождающееся повышенной кровоточивостью и проблемами с остановкой кровотечений. У пациентов с умеренной тромбоцитопенией может наблюдаться серьезное или угрожающее жизни кровотечение, особенно во время инвазивных процедур.
Пациенты со значительной тромбоцитопенией обычно получают переливание тромбоцитов непосредственно перед процедурой с целью увеличения количества тромбоцитов.
Аватромбопаг – пероральный агонист рецептора тромбопоэтина (ТРО-RA), который имитирует эффекты тромбопоэтина, являющегося основным регулятором образования тромбоцитов. Безопасность и эффективность препарата Доптелет изучались в двух исследованиях (ADAPT‑1 и ADAPT‑2) с участием 435 пациентов с ХЗП и тяжелой тромбоцитопенией, которые планировали пройти медицинскую инвазивную процедуру, что обычно требовало трансфузии тромбоцитарной массы.
В исследованиях эффективность и безопасность препарата Доптелет в двух дозах, который вводился перорально в течение пяти дней перед процедурой, сравнивались с плацебо. Результаты показали, что профилактическое лечение препаратом в обеих дозах увеличивает долю пациентов, у которых отмечалось повышение количества тромбоцитов в крови и которые не нуждались в переливании тромбоцитов или любой другой спасательной терапии в день и спустя семь дней после процедуры по сравнению с групой с плацебо.
Наиболее распространенными побочными эффектами были лихорадка, боль в животе, тошнота, головная боль, усталость, отеки в руках или ногах. При приеме препарата Доптелет пациенты с ХЗП и с определенными нарушениями системы свертывания крови могут иметь повышенный риск развития тромбозов.
Доптелет имеет статус приоритетного препарата, который FDA присваивает в течение шести месяцев после получения заявки от производителя в том случае, если средство может значительно улучшить безопасность или эффективность лечения, помочь диагностировать или предотвратить серьезное заболевание.
Препарат производит компания AkaRx Inc.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 10 (431), травень 2018 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина
Дослідження, проведене в Гетеборзькому університеті у Швеції, показало, що у 7 із 10 пацієнтів із синдромом подразненого кишечника (СПК) симптоми значно зменшилися після корекції дієти, порівнюючи з тими, які застосовували ліки. Робота опублікована в журналі The Lancet Gastroenterology & Hepatology. У дослідженні порівнювали три методи лікування: два дієтичні та один, що ґрунтується на застосуванні ліків. Учасниками були дорослі пацієнти з важкими або помірними симптомами СПК....