FDA одобрило первый препарат для лечения тяжелых форм эпилепсии, содержащий компоненты марихуаны
25 июня FDA одобрило применение препарата Эпидиолекс/Epidiolex (каннабидиол) в форме раствора для приема внутрь для лечения судорог, ассоциированных с двумя тяжелыми формами эпилепсии – синдромом Драве и синдромом Леннокса-Гасто, у пациентов старше 2 лет. Это первый одобренный FDA препарат, который получен на основе марихуаны, а также первое одобрение FDA препарата для лечения пациентов с синдромом Драве.
Каннабидиол (КБД) является химическим компонентом растения Cannabis sativa, более известного как марихуана. Однако каннабидиол не вызывает интоксикации или эйфории, которая возникает при приеме тетрагидроканнабинола (ТГК). Именно ТГК (а не КБД) является основным психоактивным компонентом марихуаны.
Синдром Драве – это тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества; редкое генетическое состояние, которое проявляется в течение первого года жизни частыми приступами, связанными с лихорадкой (фебрильные судороги). Позже возникают другие типы приступов, включая миоклонические судороги (непроизвольные мышечные спазмы). Кроме того, может развиться эпилептический статус – потенциально опасное для жизни состояние, требующее неотложной медицинской помощи.
Причина заболевания носит генетический характер – мутации в генах натриевого канала, при этом патология является самым тяжелым фенотипом аутосомно-доминантной эпилепсии. Провоцирующими факторами приступов выступают заболевания, сопровождающиеся высокой температурой тела, прием горячих ванн, стимуляция светом, закрытие глаз. Дети с синдромом Драве обычно имеют слабое развитие языковых и моторных навыков.
Синдром Леннокса-Гасто – форма эпилепсии детского возраста, характеризующаяся наличием полиморфных пароксизмов (миоклонических, атонических, тонических и абсансов) и задержкой нейропсихического развития. Может иметь криптогенный характер или выступать синдромом других патологических состояний. Синдром Леннокса-Гасто относится к заболеваниям, этиологические факторы которых пока точно не установлены.
У детей с синдромом Леннокса-Гасто частые приступы начинаются в раннем детстве, обычно в возрасте от 3 до 5 лет. Более 3/4 пораженных людей испытывают тонизирующие приступы. Многие дети с указанным заболеванием также имеют задержку развития моторных навыков (сидение и ползание). Большинство таких детей требуют помощи в повседневной жизни.
Эффективность препарата Эпидиолекс изучалась в 3 рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических испытаниях с участием 516 пациентов с синдромом Леннокса-Гасто или синдромом Драве. Было показано, что Эпидиолекс, используемый вместе с другими препаратами, эффективен в снижении частоты приступов эпилепсии по сравнению с плацебо.
Наиболее распространенными побочными эффектами, которые имели место у пациентов, получавших Эпидиолекс, были: сонливость, седативный эффект и летаргия, повышение активности ферментов печени, снижение аппетита, понос, сыпь, усталость, недомогание и слабость, бессонница, расстройство сна и инфекции.
Препарат производит компания GW Research Ltd.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 13-14 (434-435), липень 2018 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина
Дослідження, проведене в Гетеборзькому університеті у Швеції, показало, що у 7 із 10 пацієнтів із синдромом подразненого кишечника (СПК) симптоми значно зменшилися після корекції дієти, порівнюючи з тими, які застосовували ліки. Робота опублікована в журналі The Lancet Gastroenterology & Hepatology. У дослідженні порівнювали три методи лікування: два дієтичні та один, що ґрунтується на застосуванні ліків. Учасниками були дорослі пацієнти з важкими або помірними симптомами СПК....